Генная терапия

В широком смысле слова генная терапия означает лечение путем введения в ткани или в клетки пациента смысловых последовательностей ДНК. Первоначально генная терапия рассматривалась как возможность исправления дефекта в гене. Многочисленные эксперименты по созданию трансгенных животных, начатые после 1980 г., а также исследования на культурах клеток внесли существенные коррективы в эти теоретические представления. Во-первых, оказалось значительно проще исправлять не сам дефект в гене, а вести коррекцию путем введения в организм пациента полноценно работающего гена (обычно — его ДНК).